{"id":12944,"date":"2022-08-25T07:08:31","date_gmt":"2022-08-25T05:08:31","guid":{"rendered":"https:\/\/thesmartcityjournal.cibeles.net\/sin-categorizar\/un-farmaco-en-investigacion-de-la-empresa-valenciana-arthex-biotech-designado-medicamento-huerfano\/"},"modified":"2022-08-25T07:06:56","modified_gmt":"2022-08-25T05:06:56","slug":"un-farmaco-en-investigacion-de-la-empresa-valenciana-arthex-biotech-designado-medicamento-huerfano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.thesmartcityjournal.com\/es\/smart-health\/un-farmaco-en-investigacion-de-la-empresa-valenciana-arthex-biotech-designado-medicamento-huerfano","title":{"rendered":"Un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n de la empresa valenciana ARTHEx Biotech, designado medicamento hu\u00e9rfano"},"content":{"rendered":"<p class=\"lead\">ATX-01, se dirige al tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1), una enfermedad grave sin cura conocida ni tratamiento farmacol\u00f3gico<\/p>\n<p>El principal producto en investigaci\u00f3n de la empresa del Parc Cient\u00edfic de la Universitat de Val\u00e8ncia recibe la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos \u200b(FDA) \u200b\u200bdel Gobierno de Estados Unidos. El f\u00e1rmaco, ATX-01, se dirige al tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1), una enfermedad grave sin cura conocida ni tratamiento farmacol\u00f3gico disponible en la actualidad<\/p>\n<p>M\u00e1s de un mill\u00f3n de personas en todo el mundo padece distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1), una enfermedad altamente discapacitante que afecta a los m\u00fasculos y otros tejidos y se manifiesta con mayor frecuencia durante la edad adulta, pero tambi\u00e9n puede desarrollarse de forma cong\u00e9nita al nacer o durante la infancia. Aunque los signos y s\u00edntomas var\u00edan entre los individuos afectados, con la progresi\u00f3n de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducci\u00f3n de la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, una limitaci\u00f3n que, en ocasiones, puede repercutir en la capacidad de mantener un empleo y puede conducir a pobreza y exclusi\u00f3n social. Adem\u00e1s, los pacientes tienen una esperanza de vida considerablemente reducida y no existe ning\u00fan tratamiento aprobado para frenar el avance de la enfermedad en la actualidad.<\/p>\n<p>Ante esta laguna, la empresa biotecnol\u00f3gica ARTHEx Biotech, ubicada en el Parc Cient\u00edfic de la Universitat de Val\u00e8ncia (PCUV), desarrolla ATX-01, un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos \u200b(FDA) acaba de concederle la condici\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano, designaci\u00f3n para los productos destinados al diagn\u00f3stico, tratamiento o prevenci\u00f3n de enfermedades y trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. El medicamento cuenta un mecanismo disruptivo de acci\u00f3n dual que aborda la causa de la distrofia, al dirigirse a un microRNA clave en la patog\u00e9nesis de la enfermedad.<\/p>\n<h2 class=\"article-title\">Un impulso para medicamentos prometedores<\/h2>\n<p>La condici\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano ofrece a las empresas incentivos destinados a promover el desarrollo de medicamentos prometedores desde el punto de vista terap\u00e9utico y a satisfacer necesidades m\u00e9dicas no cubiertas, destaca&nbsp;<a href=\"https:\/\/www.youtube.com\/watch?v=T-y0keshlZo\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Beatriz Llamus\u00ed<\/a>, CEO y fundadora de ARTHEx Biotech, empresa que adem\u00e1s prepara una solicitud IND ante la FDA, el proceso por el cual una empresa farmac\u00e9utica obtiene el permiso para enviar un medicamento experimental a trav\u00e9s de l\u00edneas estatales anterior a una solicitud de su comercializaci\u00f3n como garant\u00eda de que los sujetos de investigaci\u00f3n no ser\u00e1n sometidos a un riesgo irrazonable.<\/p>\n<p>\u00abLa designaci\u00f3n permite que empresas m\u00e1s peque\u00f1as como la nuestra puedan realizar esos desarrollos, abaratando el proceso y acort\u00e1ndolo. Adem\u00e1s, valida todos los esfuerzos que estamos haciendo hasta ahora y que el mecanismo de acci\u00f3n de nuestro f\u00e1rmaco tenga sentido suficiente y que est\u00e9 lo suficientemente bien descrito para proponer un ensayo en humanos\u00bb, a\u00f1ade Llamus\u00ed.<\/p>\n<p>ATX-01 es el primer candidato a f\u00e1rmaco de la plataforma ENTRYTM, propiedad de ARTHEx Biotech, que proporciona un mecanismo para mejorar la entrega de los activos en tejidos diana. Ensayos previos in vitro e in vivo respaldan el potencial de sus efectos y no se ha observado ninguna toxicidad asociada limitante en estudios toxicol\u00f3gicos llevados a cabo en cerdos y primates no humanos. \u00abTiene el potencial de ser un tratamiento viable que puede ralentizar o detener la progresi\u00f3n de la DM1, aliviar los s\u00edntomas y proporcionar alivio a las personas con esta devastadora enfermedad. La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano por parte de la FDA pone de manifiesto el potencial de ATX-01 para ofrecer esperanza a la poblaci\u00f3n de pacientes con DM1, que actualmente se enfrenta a opciones muy limitadas\u00bb, explica la CEO de esta empresa ubicada en el PCUV.<\/p>\n<h2 class=\"article-title\">Una recaudaci\u00f3n de 37 millones<\/h2>\n<p>ARTHEx Biotech es l\u00edder mundial en el desarrollo de antimicroARN (antimiR) en investigaci\u00f3n para necesidades m\u00e9dicas no cubiertas y enfermedades dif\u00edciles de tratar gracias a su plataforma patentada ENTRY\u2122. Arthex se fund\u00f3 en 2019 con el apoyo de InVivo Capital, AdBio Partners y CDTI-Innvierte como spin-off de la Universitat de Val\u00e8ncia. Actualmente, Arthex tiene abierta una ronda de inversi\u00f3n Serie A y est\u00e1 recaudando 37 millones de euros para impulsar su programa de desarrollo de f\u00e1rmacos.<\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/youtu.be\/T-y0keshlZo\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">&nbsp;<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>ATX-01, se dirige al tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1), una enfermedad grave sin cura conocida ni tratamiento farmacol\u00f3gico El principal producto en investigaci\u00f3n de la empresa del Parc Cient\u00edfic de la Universitat de Val\u00e8ncia recibe la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos \u200b(FDA) \u200b\u200bdel Gobierno de\u2026<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":12943,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_scj_primary_category_id":87,"_scj_featured":false,"_scj_featured_from":"","_scj_featured_until":"","_scj_featured_order":0,"_scj_visibility_class":"current","_scj_layout_family":"video","_scj_article_style":"","_scj_display_overrides":[],"_scj_intro_image_id":12943,"_scj_intro_alt":"Un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n de la empresa valenciana ARTHEx Biotech, designado medicamento hu\u00e9rfano","_scj_intro_caption":"","_scj_intro_class":"","_scj_intro_float":"","_scj_full_image_id":12943,"_scj_full_alt":"Un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n de la empresa valenciana ARTHEx Biotech, designado medicamento hu\u00e9rfano","_scj_full_caption":"","_scj_full_class":"","_scj_full_float":"","_scj_media_type":"video","_scj_media_provider":"youtube","_scj_media_external_id":"T-y0keshlZo","_scj_media_url":"https:\/\/www.youtube.com\/watch?v=T-y0keshlZo","_scj_media_poster_id":12943,"_scj_media_width":640,"_scj_media_height":360,"_scj_media_aspect_ratio":"16:9","_scj_media_description":"ATX-01, se dirige al tratamiento de la distrofia miot\u00f3nica de tipo 1 (DM1), una enfermedad grave sin cura conocida ni tratamiento farmacol\u00f3gico","_scj_gallery_items":[],"_scj_related_post_ids":[],"_scj_additional_authors":[],"scj_layout_family":"video","scj_media_provider":"youtube","scj_media_url":"https:\/\/www.youtube.com\/watch?v=T-y0keshlZo","scj_full_caption":"","footnotes":""},"categories":[87],"tags":[],"class_list":["post-12944","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-smart-health"],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v28.4 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>Un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n de la empresa valenciana ARTHEx Biotech, designado medicamento hu\u00e9rfano - thesmartcityjournal.com<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"El principal producto en investigaci\u00f3n de la empresa del Parc Cient\u00edfic de la Universitat de Val\u00e8ncia recibe la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos \u200b(FDA) \u200b\u200bdel Gobierno de Estados Unidos. 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