{"id":20876,"date":"2026-02-15T11:24:46","date_gmt":"2026-02-15T10:24:46","guid":{"rendered":"https:\/\/thesmartcityjournal.cibeles.net\/sin-categorizar\/acelerar-el-descubrimiento-de-nuevos-tratamientos-para-enfermedades-raras\/"},"modified":"2026-02-15T11:26:56","modified_gmt":"2026-02-15T10:26:56","slug":"acelerar-el-descubrimiento-de-nuevos-tratamientos-para-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.thesmartcityjournal.com\/es\/investigacion\/acelerar-el-descubrimiento-de-nuevos-tratamientos-para-enfermedades-raras","title":{"rendered":"Acelerar el descubrimiento de nuevos tratamientos para enfermedades raras"},"content":{"rendered":"<p><i><span style=\"font-weight: 400\">El proyecto DREAMS, financiado con fondos europeos, da la bienvenida al University College de Londres (UCL) a su consorcio para ayudar a acelerar nuevas terapias para pacientes que sufren trastornos neuromusculares raros<\/span><\/i><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400\">Desde su lanzamiento en 2023, el proyecto DREAMS(se abrir\u00e1 en una nueva ventana), financiado con fondos europeos, ha estado trabajando en m\u00e9todos y herramientas de vanguardia que se utilizar\u00e1n para encontrar nuevos tratamientos para trastornos neuromusculares raros sin cura conocida. El equipo DREAMS se ha reforzado con la incorporaci\u00f3n del UCL, l\u00edder mundial en investigaci\u00f3n biom\u00e9dica y medicina regenerativa. El UCL se ha unido oficialmente al proyecto para aportar su experiencia cient\u00edfica y cl\u00ednica en trastornos neuromusculares, investigaci\u00f3n con c\u00e9lulas madre y descubrimiento basado en datos.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400\">Los trastornos neuromusculares poco frecuentes plantean importantes retos a los pacientes y a los sistemas sanitarios de toda Europa. Los afectados se enfrentan a menudo a prolongadas jornadas de diagn\u00f3stico, que a veces duran a\u00f1os, y que pueden desembocar en una degeneraci\u00f3n muscular irreversible y una reducci\u00f3n de la calidad de vida. Adem\u00e1s, la rareza de estas enfermedades dificulta la investigaci\u00f3n cl\u00ednica y el desarrollo de f\u00e1rmacos, dejando a muchos pacientes sin terapias aprobadas.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400\">El equipo de DREAMS aborda estos retos combinando el descubrimiento de f\u00e1rmacos basado en la inteligencia artificial, los datos sobre c\u00e9lulas madre y el cribado fenot\u00edpico avanzado para acelerar el descubrimiento de candidatos terap\u00e9uticos prometedores. Se centra en cinco enfermedades neuromusculares raras: miopat\u00eda centronuclear, distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Emery-Dreifuss de tipo 2, enfermedad de Pompe y enfermedad de Danon. Estas enfermedades pueden afectar a los pacientes de forma diferente, pero todas implican defectos en la organizaci\u00f3n de las c\u00e9lulas musculares y el procesamiento de la energ\u00eda. El proyecto DREAMS los est\u00e1 estudiando conjuntamente a trav\u00e9s de modelos de c\u00e9lulas madre pluripotentes inducidas (iPSC) con el fin de encontrar tratamientos que puedan dirigirse a v\u00edas comunes y beneficiar a m\u00faltiples comunidades de pacientes.<\/span><\/p>\n<h2>Qu\u00e9 aporta el UCL<\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400\">Al unirse al equipo, el UCL aporta su experiencia en la generaci\u00f3n de l\u00edneas de iPSC de alta calidad derivadas de pacientes para otras enfermedades neuromusculares, ampliando la diversidad y solidez de los modelos experimentales de DREAMS. Tambi\u00e9n comparte sus avanzadas capacidades de diferenciaci\u00f3n muscular y modelizaci\u00f3n celular, esenciales para analizar los mecanismos de las enfermedades y validar firmas de biomarcadores. Otras aportaciones son sus ensayos especializados para comprobar la eficacia y los mecanismos de acci\u00f3n de los f\u00e1rmacos, y su profundo conocimiento cl\u00ednico y cient\u00edfico de los trastornos neuromusculares. Todo ello refuerza la capacidad de DREAMS para identificar mecanismos de enfermedades compartidas y traducir los hallazgos en nuevas terapias.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-weight: 400\">\u00abEstamos encantados de que el UCL se una al consorcio DREAMS para avanzar en la investigaci\u00f3n de trastornos neuromusculares raros\u00bb, se\u00f1alan los investigadores del UCL Francesco Saverio Tedesco y Sara Benedetti en una noticia(se abrir\u00e1 en una nueva ventana) publicada en el sitio web del proyecto. \u00abEsta colaboraci\u00f3n nos permite combinar la experiencia del UCL en modelizaci\u00f3n de c\u00e9lulas madre, fenotipado de enfermedades y terapias avanzadas con los puntos fuertes colectivos del consorcio. Aprovechando nuestras alianzas estrat\u00e9gicas con el Instituto Francis Crick, el Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica del NIHR Great Ormond Street Hospital y el consorcio MAGIC(se abrir\u00e1 en una nueva ventana), pretendemos acelerar la traducci\u00f3n de la ciencia de vanguardia en terapias significativas para los pacientes\u00bb.<\/span><\/p>\n<h2>Investigaci\u00f3n de \u00faltima generaci\u00f3n<\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400\">En noviembre de 2025, los investigadores de DREAMS (Drug REpurposing with Artificial intelligence for Muscular disorderS) presentaron los logros del proyecto en la conferencia 22\u00e8mes Journ\u00e9es de la Soci\u00e9t\u00e9 Fran\u00e7aise de Myologie(se abrir\u00e1 en una nueva ventana) celebrada en Aix-les-Bains (Francia). Las contribuciones de DREAMS incluyeron una charla en que se ofreci\u00f3 una visi\u00f3n de lo que conecta las distintas miopat\u00edas a nivel molecular y un p\u00f3ster en el que se resum\u00edan la estructura, los objetivos y los m\u00e9todos del proyecto. El acto sirvi\u00f3 de plataforma para el intercambio de valiosos conocimientos y acerc\u00f3 el proyecto a la consecuci\u00f3n de nuevos tratamientos para trastornos neuromusculares poco frecuentes.<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El proyecto DREAMS, financiado con fondos europeos, da la bienvenida al University College de Londres (UCL) a su consorcio para ayudar a acelerar nuevas terapias para pacientes que sufren trastornos neuromusculares raros Desde su lanzamiento en 2023, el proyecto DREAMS(se abrir\u00e1 en una nueva ventana), financiado con fondos europeos, ha estado trabajando en m\u00e9todos 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